Фаза 1 Клинические испытания - цели и тестирование

Фаза 1 клинических испытаний - это первые испытания, проведенные на людях для тестирования лекарственного средства. Основная цель этих испытаний - определить, безопасны ли лекарство или процедура. До фазы 1 клинических испытаний лекарственное средство могло быть тщательно изучено на раковых клетках в лаборатории и / или на лабораторных животных. Однако роль клинических испытаний фазы 1 при раке за последние годы сильно изменилась, и основной причиной этого является проект генома человека. В то время как в прошлом эти испытания часто были «последним шагом», с небольшим шансом на пользу для человека, исследования фазы 1 вместо этого могут стать отличным (и единственным) вариантом продления жизни. Кроме того, поскольку многие лекарственные препараты, тестируемые в этих исследованиях, были тщательно разработаны, чтобы препятствовать достижению определенных целей при прогрессировании и распространении рака, они, как правило, менее «рискованны», чем в прошлом. В настоящее время есть много людей, переживших рак из-за существования этих испытаний.

Имейте в виду, что цель клинических испытаний - найти методы лечения, которые либо работают лучше, либо имеют меньше побочных эффектов, чем лекарства, которые мы в настоящее время имеем в наличии. Все лекарства, используемые для лечения рака, были когда-то проверены как часть клинического испытания. И в течение этого времени единственными людьми, которые смогли воспользоваться преимуществами этих методов лечения, были те, кто входил в группу клинических испытаний.

Определение и цель 1-й фазы клинических испытаний

Фаза 1 клинических испытаний проводится, чтобы увидеть, если экспериментальное лекарство или лечение безопасно. После того, как лечение протестировано в лаборатории или на животных, оно входит в фазу 1 клинического испытания, которое проводится на людях. В этих исследованиях обычно участвует лишь небольшое количество людей, чтобы определить, является ли лекарство или лечение безопасным, и определить лучшую дозу лекарства и как его следует вводить (перорально или внутривенно). Хотя основной целью этих испытаний является оценка безопасности, они также могут определить, работает ли лечение для лечения рака.

Другие этапы клинических испытаний

Есть три этапа клинических испытаний, которые должны быть завершены до того, как препарат будет одобрен FDA. Если лечение появляется безопасный в конце фазы 1 клинических испытаний он может затем войти в фазу 2 клинических испытаний, проводимых для определения того, является ли лечение эффективный, Если лекарство или лечение считается безопасным в фазе 1 испытания и эффективным в фазе 2 испытания, то оно входит в фазу 3 клинического испытания. Фаза 3 клинических испытаний намного больше и проводится, чтобы увидеть, является ли лечение не только безопасным и эффективным, но работает лучше или имеет меньше побочных эффектов чем лечение в настоящее время доступно.

Фаза 1 Клинические испытания изменились за последнее десятилетие

Фаза 1 испытаний и то, что вы можете ожидать, если будете зачислены в одно, значительно изменились за последние несколько лет.

Многие из новых лекарств, апробированных в фазе 1 клинических испытаний в 2018 году, были тщательно разработаны, чтобы действовать на точном пути роста рака.

Мало того, что такие препараты часто имеют меньше побочных эффектов, чем традиционные химиотерапевтические препараты (хотя они и могут), но в зависимости от дизайна есть более разумный шанс, что они будут иметь значение для ваш рак. В конце концов, если вы можете помешать определенному этапу, который должен пройти рак, чтобы разделиться (и, таким образом, расти и распространяться), есть разумный шанс, что рак, который, как было показано, зависит от этого этапа, отреагирует.

В таких случаях может оказаться, что единственными вариантами лечения рака будут обычные химиотерапевтические препараты. Наркотики, такие как целевые препараты, часто с большей вероятностью удерживают рак в течение некоторого времени, а иммунотерапевтические препараты, по крайней мере для небольшого процента людей, могут привести к длительному ответу (долгосрочному ответу).

С достижениями в точная медицинаВполне вероятно, что клинические испытания 1-й фазы будут по-прежнему более перспективными для отдельных лиц, нежели просто испытания, проводимые для проверки того, является ли препарат безопасным.

Пример (Ларотрэктиниб)

Примером фазы 1 клинического испытания является целевая терапия ларотрэктинибом, которая была одобрена УЛХ в 2018 году. Это лекарство работает, подавляя ступень в росте рака, имеющего определенный генетический профиль, а не на какой-либо один специфический рак (были изучены люди с более чем 17 типами рака, включая взрослых и детей). В фазе 1 клинических испытаний, предшествовавших одобрению, препарат давался людям с запущенным раком, у которых либо не было никаких других доступных вариантов (никаких альтернатив), либо они развивались с этими вариантами. Из этих изученных людей 75 процентов людей ответили на препарат, и многие продолжали отвечать, когда период исследования закончился после более чем 9 месяцев. Для сравнения, если бы людей лечили химиотерапией (если бы это было возможно), большинство из них увидели бы прогрессирование рака в течение 6 месяцев. Было даже несколько человек с метастатическим или неоперативным раком, у которых прогрессирование опухоли было достаточно значительным, чтобы затем можно было провести лечебную операцию.

Мысли при рассмотрении фазы 1 клинических испытаний

Есть несколько причин, по которым кто-то может рассмотреть возможность участия в фазе 1 клинического испытания. Одним из них является надежда на продвижение исследований, которые могут помочь другим людям с таким же заболеванием в будущем. Еще одна надежда на то, что новое лекарство или процедура, которая еще не была испытана на людях, даст шанс на выживание, когда другие методы лечения не увенчались успехом. Единственный способ добиться прогресса в лечении рака и последующей выживаемости - это участие пациента в клинических испытаниях. Тем не менее, клинические испытания не для всех.

Риски и преимущества

Важно учитывать все риски и преимущества клинических испытаний, если вы рассматриваете одно из этих исследований. Часто бывает полезно записать плюсы и минусы исследования на листе бумаги, чтобы вы могли визуально взвесить ваши варианты. Нет правильного или неправильного выбора, только тот, который лучше для вас.

Другие варианты получения экспериментальных препаратов

По большей части, единственный способ использовать экспериментальный (исследовательский) препарат - это принять участие в клиническом испытании. Это не всегда так, и некоторые люди могут претендовать на сострадательное использование или расширенный доступ к лекарствам, еще не одобренным FDA. Если вы не подходите для участия в клиническом испытании, но исследуемое лекарство кажется многообещающим для вашего конкретного рака, найдите время, чтобы узнать о сострадательном употреблении наркотиков.

Нижняя линия

Фаза 1 клинических испытаний - это первые медицинские исследования, в которых лекарство или процедура тестируется на людях. Хотя традиционно это вызывало беспокойство и приводило к шуткам о том, что ты морская свинка, эти первые исследования можно рассматривать по-разному. С одной стороны они могут быть более рискованными. В конце концов, основная цель этих испытаний состоит в том, чтобы определить, является ли препарат безопасным для людей (а также получить представление о наилучшей дозе для применения).

Тем не менее, с другой стороны, клиническое исследование фазы 1 может предложить больше. Во многих стадиях 3 клинических испытаний сравниваются препараты, которые уже рассматривались. Может быть, надежда на то, что лекарство улучшит выживаемость хотя бы на несколько месяцев. Однако в рамках клинического испытания 1-й фазы изучается новое лекарство (и, возможно, новая категория лекарств), которое может или не может помочь, но может помочь больше, чем что-либо еще доступное в настоящее время. Примеры этого были часты в последние годы. Поскольку тревога по-прежнему связана с участием в клинических испытаниях, найдите время, чтобы узнать о мифах о клинических испытаниях и о том, что такое факты и вымысел.