Новые методы лечения идиопатического легочного фиброза

В октябре 2014 года FDA одобрило два новых препарата, пирфенидон (Esbriet) и нинтеданиб (Ofev), для лечения идиопатического легочного фиброза. Идиопатический легочный фиброз - это страшное заболевание, которое убивает большинство людей с диагнозом его за несколько коротких лет. До открытия пирфенидона и нинтеданиба у людей с этим смертельным заболеванием не было конкретных вариантов лечения.

Что такое идиопатический легочный фиброз?

Идиопатический легочный фиброз является хроническим или длительным заболеванием, которое разрушает небольшие пространства в легких (интерстиция). Хотя существуют ограниченные данные о точной распространенности этого заболевания, по оценкам Американской ассоциации легких, оно поражает около 140 000 американцев. Просматривая литературу, я видел гораздо более низкие оценки, когда заболевание определяется более ограниченно (пожалуйста, извините за каламбур), когда оно затрагивает от 14 до 28 человек на 100 000 человек. Люди с этим заболеванием обычно в возрасте 50 лет и старше, и заболевание поражает больше мужчин, чем женщин.

Никто не знает, что вызывает идиопатический легочный фиброз (вот почему его называют идиопатический расстройство). Что мы знаем, так это то, что эта смертельная болезнь увеличивает отдачу в легких - легкие являются упругим органом - затрудняя дыхание. Следует отметить, что идиопатический легочный фиброз является ограничительный заболевание легких, которое уменьшает объемы легких. После постановки диагноза средний возраст выживания для людей с этим заболеванием составляет всего 4 года.

Идиопатический легочный фиброз вызывает воспаление и фиброзные изменения (рубцевание) в легочной ткани (паренхима), которая механически связана с легочными капиллярами в альвеолах. Таким образом, легочные капилляры в альвеолах разрушаются; легочные капилляры участвуют в кислородном обмене и вводят в организм кровь, богатую кислородом. Другими словами, у людей с идиопатическим легочным фиброзом рубцевание в легочной ткани нарушает способность легочных капилляров отфильтровывать кислород из воздуха, которым мы дышим.

Идиопатический легочный фиброз затрудняет дыхание после нагрузки. Это также вызывает кашель и изменение звуков легких при осмотре. Многие симптомы этого заболевания носят системный или широкий характер и включают утомляемость, потерю веса и косность пальцев рук и ног. КТ с высоким разрешением (представьте детальные рентгеновские снимки) показывают пятнистый или пестрый и «сотовый» вид, где произошли фиброзные изменения. Хирургическая биопсия дает точный диагноз заболевания. По мере прогрессирования легочного фиброза он приводит к множеству сопутствующих или сопутствующих состояний, включая дыхательную недостаточность, сердечную недостаточность и легочную гипертензию.

Хотя мы не уверены, что именно вызывает идиопатический легочный фиброз, мы знаем, что существуют некоторые вероятные факторы риска заболевания:

• курение сигарет
• вирусные инфекции легких
• вдыхание газа, паров, пыли и других мелких частиц
• ГЭРБ (гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь ака хроническая изжога)
• генетика

Идиопатический легочный фиброз печально известен отсутствием хорошего и эффективного лечения. Хотя некоторые люди остаются стабильными в течение относительно длительного времени после постановки диагноза, большинство из них декомпенсируют или ухудшают состояние даже после лечения. Текущее лечение направлено на симптомы заболевания или попытки ограничить дальнейшее воспаление и рубцевание. Преднизон, стероид, часто используется, чтобы помочь обуздать воспаление. Многие люди с идиопатическим легочным фиброзом также получают дополнительный кислород и легочную реабилитацию. В конечном счете, единственным вариантом лечения людей с идиопатическим легочным фиброзом является пересадка легких.

Что такое пирфенидон (эсбриет) и нинтеданиб (офьев)?

В клинических испытаниях было показано, что пирфенидон (Эсбриет) и нинтеданиб (Офев) смягчают фиброз или рубцы и, следовательно, замедляют прогрессирование заболевания.

Пирфенидон обладает множеством возможных механизмов действия и является пероральным препаратом. В 3-й фазе клинических испытаний почти половина участников с идиопатическим легочным фиброзом легкой и средней степени тяжести, получавших пирфенидон, увидели снижение снижения принудительной жизненной емкости. Эта мера указывает на задержку прогрессирования заболевания. Участники испытали другие положительные преимущества, включая улучшение 6-минутной ходьбы и снижение смертности (количество смертей) в течение 52-недельного периода исследования. Возможные побочные эффекты лечения были управляемыми и ограничивались светочувствительностью, спазмами в животе, тошнотой и рвотой.

Нинтенаниб является ингибитором тирозинкиназы и, подобно пирфенидону, является пероральным препаратом. Среди других биологических процессов тирозинкиназа участвует в рубцевании и фиброзных изменениях. В фазе 3 клинических испытаний, таких как пирфенидон, нинтенаниб также замедлял прогрессирование идиопатического легочного фиброза, что измерялось снижением скорости снижения вынужденной жизненной емкости. Потенциальные побочные эффекты включают диарею, тошноту, рвоту, головную боль, повышение артериального давления и повышение уровня печеночных ферментов (показатель дисфункции печени). Наконец, Офев - это тератоген, который нельзя принимать во время беременности, опасаясь деформации плода или смерти.

Что для вас значат пирфенидон (эсбриет) и нинтеданиб (офьев)?

Если у вас или у ваших знакомых есть идиопатический легочный фиброз, одобрение пирфенидона (Эсбриет) и нинтеданиба (Офьев) - это настоящий медицинский прорыв, который следует приветствовать как хорошие новости. Однако некоторые вопросы необходимо прояснить, прежде чем эти препараты действительно найдут свое место в клинической медицине. Во-первых, неясно, следует ли использовать пирфенидон и нинтенданиб отдельно или одновременно при лечении идиопатического легочного фиброза. Если использовать вместе, мы не уверены, какой препарат следует использовать в первую очередь. Если используется отдельно, мы не уверены, будут ли лекарства проявлять синергетический или усиленный эффект. Во-вторых, мы не уверены, реагируют ли некоторые люди («респонденты») на одно или оба этих лекарства. В-третьих, мы не знаем, будут ли лекарства продолжать смягчать прогрессирование идиопатического легочного фиброза после почти годичного периода тестирования.

И последнее замечание: если у вас или у вашего близкого есть идиопатический легочный фиброз, подумайте о том, чтобы узнать больше о группах поддержки заболевания в Американской ассоциации легких или Национальном институте сердца, легких и крови.