Трансплантация стволовых клеток при первичном миелофиброзе

Выбор оптимального лечения первичного миелофиброза может быть сложной задачей. Часто не существует однозначного выбора. Существует несколько способов лечения первичного миелофиброза, но только трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (также называемая трансплантация костного мозга) излечивает.

Почему не каждый получает пересадку?

Лекарство звучит замечательно, поэтому вы можете удивиться, почему каждый человек с первичным миелофиброзом не получает трансплантат. Это все о балансе риска и выгоды.

Лечение первичного миелофиброза определяется категорией риска, основанной на признаках и симптомах, которые вы испытываете. Если у вас нет симптомов или симптомы болезни низкого риска, средняя выживаемость после постановки диагноза составляет 15,4 года. В этом случае потенциальные осложнения (острая или хроническая реакция "трансплантат против хозяина" и смерть), связанные с трансплантацией, перевешивают пользу от излечения. Исследования показали, что пятилетняя выживаемость у людей с низким или средним уровнем риска была ниже, если они перенесли трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. Тем не менее, при промежуточном заболевании и заболевании высокого риска пятилетняя выживаемость была улучшена у людей, которые получили трансплантат, по сравнению с теми, кто этого не сделал.

Если у вас первичный миелофиброз промежуточного уровня 2 или высокий риск, предпочтительным методом лечения является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSCT). Поскольку пожилой возраст увеличивает риск осложнений, связанных с трансплантацией (преимущественно вторично по отношению к болезни «трансплантат против хозяина»), HSCT исторически использовался для людей с первичным миелофиброзом в возрасте до 60 лет. Поскольку средний возраст людей с первичным миелофиброзом при диагностике составляет 67 лет, это значительно ограничивает число людей с первичным миелофиброзом, которые являются потенциальными кандидатами на эту терапию. Кроме того, предпочтительным донором для HSCT является подобранный родной брат. У полного брата (те же самые мать и отец, что и у реципиента) есть один из четырех шансов на совпадение, что еще больше ограничивает число людей, которые могут пройти эту терапию.

Посттрансплантационный прогноз

В настоящее время от 40 до 60 процентов людей с первичным миелофиброзом, перенесших трансплантацию, живут не менее трех-четырех лет. Есть некоторые свидетельства того, что проведение спленэктомии (хирургическое удаление селезенки) до трансплантации связано с улучшением показателей выживаемости, особенно у мужчин, но причина этого до конца не выяснена. Кроме того, люди, у которых развивается миелофиброз после полицитемии вера или эссенциальной тромбоцитемии, имеют лучшую выживаемость после трансплантации, чем люди с первичным миелофиброзом.

Кто не имеет права?

Некоторые люди с высоким риском заболевания не являются кандидатами на HSCT. Это в первую очередь определяется вероятностью выживания после ТГСК.

Такие вещи, как чрезмерная большая селезенка (более восьми дюймов ниже грудной клетки) и более 20 переливаний крови до трансплантации (особенно если у вас обоих) были связаны с более низкой пятилетней выживаемостью после трансплантации.

Что если вы не имеете права?

Так что рекомендуется, если у вас первичный миелофиброз высокого риска, но вы не имеете права на HSCT или у вас нет донора? Если у вас есть такие симптомы, как болезненное увеличение селезенки, утомляемость, боль в костях, ночные поты и т. Д., Руксолитиниб может быть разумной терапией.

Руксолитиниб, как было показано, уменьшает симптомы, уменьшает размер селезенки и улучшает анемию у людей с первичным миелофиброзом. Другой альтернативой HSCT может быть участие в клинических испытаниях. Это даст вам доступ к лекарствам, которые изучаются в качестве потенциальной терапии для первичного миелофибоза на ранней стадии.

Нелегко узнать, что вы не подходите для лечения, но не забудьте изучить все ваши варианты.

Будущее трансплантатов как лечение

С улучшением методов лечения вокруг трансплантации, таких как режим, используемый для подготовки костного мозга до трансплантации, и лекарственные средства, используемые для предотвращения трансплантата по сравнению с болезнью хозяина, больше трансплантаций проводится людям старше 60 лет и с альтернативными донорами (родственники не идеально подобранные или подобранные неродственные доноры). Некоторые центры будут пересаживать людей с миелофиброзом до 75 лет.

Надеемся, что с дальнейшими улучшениями HSCT будет доступен большему количеству людей с миелофиброзом. Поскольку первичный миелофиброз является редким заболеванием, потребуются годы, прежде чем мы сможем четко понять роль альтернативных доноров в ТГСК для этого заболевания.