Трансплантация стволовых клеток при рассеянном склерозе

Трансплантация стволовых клеток является экспериментальной и развивающейся областью исследований рассеянного склероза (РС), и до сих пор научные результаты были многообещающими. Тем не менее, эксперты осторожны, так как этот вид терапии облагается налогом на организм и требует тщательного взвешивания плюсов и минусов.

Трансплантация стволовых клеток при рассеянном склерозе

В прошлом трансплантации стволовых клеток были зарезервированы для пациентов с определенными видами рака крови или костного мозга, такими как лейкемия, лимфома или множественная миелома. Но за последние несколько лет трансплантация стволовых клеток была исследована при лечении других связанных с иммунитетом заболеваний, включая рассеянный склероз.

Трансплантация стволовых клеток для лечения РС начинается с процедуры, называемой сбором стволовых клеток. Эта процедура влечет за собой удаление стволовых клеток человека из его собственного кровотока (доступ через вену) или из собственного костного мозга (доступ через иглу в малом тазу).

Формальный медицинский термин для этого - аутологичная трансплантация гемопоэтических клеток - аутологичная означает, что используются собственные стволовые клетки человека, а гематопоэтическая означает образование клеток крови.

Как только стволовые клетки собраны и сохранены, у человека будет подавлена ​​его иммунная система (называемая немиелоабляционным трансплантатом) или уничтожена (так называемый миелоабляционный трансплантат). Это подавление или уничтожение достигается с помощью химиотерапевтических препаратов и иммунодефицитных антител.

Разница между подавлением иммунной системы и абляцией (уничтожением) заключается в том, что для уничтожения требуются более высокие и более токсичные дозы химиотерапии по сравнению с подавлением, которое требует более низких и менее токсичных доз.

После того, как эта фаза будет завершена, человек будет отдыхать в течение пары дней перед тем, как перенести инфузию стволовых клеток - процедуру, при которой стволовые клетки возвращаются человеку через вену.

После введения эти стволовые клетки перемещаются из крови в костный мозг, где они размножаются и создают новую иммунную систему. Идея заключается в том, что эта новая и улучшенная иммунная система будет здоровой и не будет атаковать миелиновую оболочку головного и спинного мозга. шнур.

Наука о трансплантации стволовых клеток в MS

В 2016 году канадское исследование в Ланцет, 12 взрослых участников с рецидивирующим ремиттирующим рассеянным склерозом и 12 пациентов с вторично-прогрессирующим РС перенесли трансплантацию стволовых клеток. Эти участники имели агрессивное заболевание и в целом очень плохой прогноз, что означает, что у них было много ранних рецидивов РС с устойчивой инвалидностью, несмотря на лечение РС.

Результаты этого исследования были многообещающими, хотя. Из этих 24 участников 17 (70 процентов) не имели активности заболевания РС через три года после трансплантации. Отсутствие активности заболевания MS означало:

• нет новых рецидивов МС
• нет новых очагов MS на МРТ
• нет признаков прогрессирования заболевания

Кроме того, через 7,5 лет после трансплантации у 40 процентов участников наблюдалось улучшение их инвалидности, связанной с РС. На самом деле, некоторые из участников имели замечательные восстановления, в том числе:

• разрешение нистагма и атаксии
• вернуться на работу или в школу
• жениться или помолвиться
• иметь детей, использующих яйцеклетку или сперму

При этом важно отметить, что из 24 участников один умер в результате инфекции, осложнения, связанного с трансплантацией стволовых клеток. Другой участник также разработал серьезные проблемы с печенью и был госпитализирован в течение длительного периода времени. Кроме того, имел место ряд побочных эффектов, связанных с трансплантацией, таких как нейтропеническая лихорадка и токсические эффекты, связанные с химиотерапией.

Больше Исследования Пересадки Стволовой клетки в MS

В 2015 году исследование в JAMA 123 пациентам с ремиттирующим рецидивирующим РС и 28 участникам с вторично-прогрессирующим РС перенесли трансплантацию стволовых клеток. За участниками следили в среднем 2,5 года. В отличие от предыдущего исследования, иммунная система у этих пациентов была подавлена, а не уничтожена до инфузии стволовых клеток - так называемой немиелоабляционной трансплантации стволовых клеток.

Результаты свидетельствуют о снижении как числа рецидивов, так и числа очагов MS с усилением гадолиния во всех МРТ после трансплантации стволовых клеток. МРТ головного мозга была завершена через 6 месяцев после пересадки, а затем ежегодно.

Кроме того, наблюдалось улучшение на один или несколько баллов по шкале EDSS у 50 процентов участников через 2 года и 64 процентов участников через 4 года. Оценка по шкале EDSS измеряет степень тяжести РС и прогрессию до инвалидности. Но это улучшение наблюдалось только у пациентов с рецидивирующе-ремиттирующим РС (не у пациентов с вторично-прогрессирующим РС) и у тех, у кого РС было 10 лет или менее.

Это исследование имело значительно меньше тревожных побочных эффектов - никаких смертей или серьезных инфекций. Вероятно, это связано с подавлением и уничтожением иммунной системы до введения стволовых клеток.

Слово от DipHealth

Хотя это захватывающее исследование, эксперты все еще осторожны. Эти испытания небольшие и не имеют контрольных групп. Необходимы более масштабные и долгосрочные исследования, чтобы по-настоящему понять пользу и безопасность трансплантации стволовых клеток при лечении РС. Кроме того, риски для здоровья при трансплантации стволовых клеток очень реальны. Поэтому поиск путей снижения этих рисков является актуальной и неотложной задачей.

Кроме того, даже если трансплантация стволовых клеток одобрена для рассеянного склероза, это может быть терапия, предназначенная для пациентов с более тяжелой формой рассеянного склероза, которые не смогли пройти традиционную терапию, такую ​​как интерфероны или копаксон, - необязательно, что она не будет работать для пациентов с более легкими заболеваниями., но только то, что риски могут не стоить того.