Сострадательное употребление наркотиков для больных раком

Что подразумевается под сострадательным употреблением наркотиков у больных раком? Подумайте об этих вопросах:

Что произойдет, если изучается только одно лечение, которое может вам помочь, но вы не соответствуете требованиям для регистрации в клинических испытаниях? Что если вы провалили все альтернативные методы лечения, кроме многообещающего лечения, которое еще не было одобрено FDA? Когда это происходит, FDA имеет план резервного копирования на месте. Это называется исключением из-за сочувственного использования или расширенным доступом к исследуемым наркотикам.

Каково значение и цель «сострадательного употребления наркотиков»?

Под сострадательным употреблением наркотиков подразумевается использование исследуемого лекарственного средства (экспериментального лекарственного средства) или медицинского устройства (еще не одобренного FDA). вне клинического испытания для лечения, когда нет альтернативного удовлетворительного лечения. До одобрения FDA исследуемый препарат не может быть продан или продан в Соединенных Штатах.

Что такое «новый исследуемый препарат» (IND)? - Обзор клинических испытаний и процесс утверждения FDA

Перед обсуждением сострадательного употребления наркотиков, это может помочь создать резервную копию и описать процесс нового лекарства или процедуры по мере его разработки, и в конечном итоге либо отклонен, либо одобрен процессом одобрения FDA для использования широкой публикой. Для этого обсуждения я ограничу процесс только лекарствами.

Первый шаг, который используют исследователи при оценке возможных лекарств, включает исследования, не относящиеся к человеку. Новые препараты в этой обстановке тестируются либо на раковых клетках, выращенных в лабораторной посуде, либо на других животных, таких как мыши. Когда эти исследования считаются достаточно полными, тестирование на людях проходит 3 фазы клинических испытаний. Фаза 1 клинических исследований проводится на небольшом количестве людей и предназначена для ответа на вопрос: «Является ли препарат безопасным?» Фаза 2 - это следующий шаг, призванный ответить на вопрос: «Работает ли лечение?» Заключительная стадия перед одобрением (или отклонением) FDA - это фаза 3 клинических испытания, испытания, используемые для ответа на вопрос: «Работает ли лечение лучше, чем стандартное одобренное лечение, или с меньшим количеством побочных эффектов?»

Используя этот сценарий, сострадательное употребление наркотиков будет означать использование лекарств, которые находятся на одном из этапов клинических исследований до одобрения FDA, но не в качестве участника одного из клинических испытаний.

Когда кто-то может претендовать на сострадательное употребление наркотиков (освобождение от сочувственного использования)?

В идеале больные раком, которые могут получить пользу от нового исследуемого лекарственного средства (IND), должны быть включены в активное клиническое испытание, в ходе которого изучается этот препарат., Тем не менее, некоторые люди, которые могут извлечь выгоду из изучаемого препарата, могут не соответствовать определенным критериям для участия в этом клиническом испытании по таким причинам, как возраст, предыдущее лечение, состояние работоспособности или другие исключающие условия. В этом случае должны быть соблюдены 2 критерия:

• Не должно быть удовлетворительной альтернативной терапии, доступной для диагностики, мониторинга или лечения серьезного заболевания, и
• Вероятный риск для человека от исследуемого препарата (или процедуры) не превышает вероятного риска от самой болезни.

Что такое расширенный доступ к исследуемым лекарствам?

Если вы читаете документы FDA, вы можете задаться вопросом, в чем разница между расширенным доступом и исключением из сострадательного использования, или если они используются взаимозаменяемо. Ответ состоит в том, что существует 3 уровня расширенного доступа, причем первый относится к использованию отдельным лицом. Пациент. Эти уровни включают в себя:

• Применение исследуемых препаратов для отдельных пациентов
• Популяции пациентов среднего размера (до 100) и
• Большие группы пациентов (более 100)

Требования к индивидуальному доступу к исследуемым лекарствам от рака

Следующие требования должны быть выполнены для подачи заявки на индивидуальный доступ:

• Препарат (или процедура) должен использоваться для диагностики, мониторинга или лечения серьезных заболеваний.
• Пациент должен не иметь права на любые текущие клинические испытания препарата.
• FDA должно определить, что освобождение от использования из сострадания не помешает какой-либо стадии текущих клинических испытаний препарата.
• Не должно быть удовлетворительного альтернативного или сопоставимого лечения, доступного для пациента, или пациент не может переносить эти альтернативные методы лечения.
• Пациент должен иметь диагноз рака, для которого исследуемое лекарственное средство продемонстрировало активность. Другими словами, FDA должно определить, что имеется достаточно доказательств того, что препарат безопасен и эффективен, чтобы оправдать его применение для конкретного пациента.
• Пациент должен обычно проходить стандартное лечение, которое не является успешным.
• Препарат должен применяться при серьезных или угрожающих жизни состояниях, при которых риски экспериментального лечения перевешивают риски отказа от лечения. Другими словами, риск, включая смерть, экспериментального лечения считается меньшим, чем риск смерти от заболевания без лечения.
• Получение препарата предполагает активное участие как врача, так и пациента.
• Врач должен быть готов управлять лекарством и завершить мониторинг лечения.
• Компания, производящая лекарство, должна согласиться предоставить лекарство (FDA не может «принудить» компанию предоставить лекарство.) Если компания запрашивает оплату за лекарство, пациент должен предоставить эту оплату.
• FDA, после получения заявления, примет решение о том, разрешить или нет разрешение на использование в случае сочувствия. Важно отметить, что хотя это звучит как сложный процесс, с 2009 года FDA одобрило подавляющее большинство расследуемых новых заявлений на лекарства, которые оно получило.

Процесс подачи заявки на сострадательное употребление наркотиков

Есть 2 типа приложений для сострадательного использования. Они включают:

• Экстренное использование - В чрезвычайной ситуации запрос может быть сделан по телефону (или другой быстрой форме связи), и чиновник FDA может дать разрешение по телефону, чтобы начать лечение. Лечащий врач должен подтвердить это устное разрешение письменным заявлением на использование наркотика в целях исследования в течение 15 дней после устного разрешения FDA на использование препарата. (Если не хватает времени для получения разрешения от комиссии по расследованию в случае возникновения чрезвычайной ситуации, лечение может начаться без одобрения IRB, если IRB будет уведомлен врачом, предоставляющим неотложную помощь, в течение 5 рабочих дней.)
• Сострадательное использование (доступ для одного пациента) - За исключением случаев, когда существует неотложная ситуация, угрожающая жизни, лечащий врач должен заполнить новое заявление о применении препарата. Как только это приложение доставлено в FDA, FDA имеет 30-дневный период, в течение которого приложение может быть рассмотрено и принято решение о принятии или отклонении. Имейте в виду, что большую часть времени решение будет передано лечащему врачу как можно быстрее.

(Поскольку эта информация меняется со временем, проверьте источники FDA, перечисленные в нижней части этой статьи, для получения самой последней информации.)

Что нужно знать пациенту

Есть несколько вещей, которые нужно иметь в виду, если вы планируете использовать исследуемый препарат. Они включают:

• Препарат (или процедура) может иметь серьезные риски.
• Поскольку препарат (или процедура) еще не был одобрен FDA, неизвестно, является ли исследуемый препарат лучше или хуже стандартного препарата. Вы можете не получить никаких дополнительных выгод от препарата.
• Краткосрочные побочные эффекты и долгосрочные побочные эффекты препарата до сих пор полностью не известны.

Ответственность вашего доктора в сострадательном употреблении наркотиков

При подаче заявления на использование препарата из сострадания ответственность за применение, администрацию и документирование лечения несет ваш лечащий онколог (тот, кого вы считаете нужным)

• Лечащий врач должен заполнить заявление, как описано выше.
• Лечащий врач будет нести ответственность за представление протокола лечения и подтверждение FDA с отчетом о результатах лечения, резюме и любых побочных эффектах.
• Лечащий врач несет ответственность за получение препарата от производителя / разработчика и за учет оставшихся лекарств после завершения лечения.
• Лечащий врач должен согласиться контролировать пациента на протяжении всего лечения, следуя всем рекомендациям и обязанностям, поскольку она берет на себя роль исследователя для этого пациента.