Масло Лоренцо для лечения БАС

Трейлер фильма "Масло Лоренцо" (Ноябрь 2024)

Масло Лоренцо является средством, разработанным для детской церебральной адренолейкодистрофии (ALD), редкого и обычно фатального дегенеративного миелинового расстройства. За эти годы лечение получило огромное признание благодаря продолжающимся научным исследованиям, проекту Myelin и художественному фильму 1992 года. Масло Лоренцо.

Введение в адренолейкодистрофию (ALD)

Адренолейкодистрофия (ALD) - это генетическое заболевание, вызывающее накопление длинноцепочечных жирных кислот, которые разрушают миелин, защитное покрытие нейронов в мозге. Без этих защитных покрытий могут возникать дегенеративные симптомы, такие как слепота, глухота, судороги, потеря мышечного контроля и прогрессирующая деменция.

Симптомы ALD обычно появляются в возрасте от четырех до десяти лет. Заболевание быстро прогрессирует и обычно заканчивается летальным исходом в течение двух-пяти лет после появления симптомов. Из-за способа наследования ALD через Х-хромосому наиболее тяжелая форма заболевания поражает только мальчиков. Надпочечник также поражен, известный как болезнь Аддисона, в 90 процентах случаев.

Что такое масло Лоренцо?

Согласно проекту Myelin, масло Лоренцо представляет собой комбинацию эруковой и олеиновой кислот 4: 1, полученную из рапсового масла и оливкового масла соответственно.Доказано, что масляная терапия, начатая на ранней стадии у бессимптомных мальчиков с БАС, или у мальчиков, у которых еще не было симптомов, снижает количество длинноцепочечных жирных кислот при ежедневном приеме внутрь, что может замедлить начало заболевания.

Однако исследования не смогли показать, что масло останавливает прогрессирование заболевания, и известно, что оно не восстанавливает и не восстанавливает поврежденный миелин. Наилучшее лечение, доступное в настоящее время при ALD, - это трансплантация костного мозга, но пока без симптомов. Однако пересадка костного мозга очень опасна для молодых пациентов из-за риска заражения и отторжения.

Мальчик, который вдохновил лечение

Лечение называется "масло Лоренцо" после того, как Лоренцо Одоне, мальчик с БА, чьи родители, Микаэла и Аугусто, отказались признать, что не было никакого лечения БАС и что Лоренцо умрет вскоре после его диагноза в 1984 году. Из-за интенсивных исследований и настойчивости Родители Лоренцо помогли разработать масло.

После употребления масла каждый день с момента его разработки, Лоренцо в конечном итоге пережил прогнозы врачей более чем на 20 лет. Он умер на следующий день после 30 лет от осложнений пневмонии. История семьи была классно изображена в фильме 1992 года, Масло Лоренцо В главных ролях Сьюзен Сарандон и Ник Нолти.

Наличие масла Лоренцо

Масло Лоренцо в настоящее время доступно только для пациентов в Соединенных Штатах, которые включены в клиническое испытание, так как оно все еще считается экспериментальным препаратом. Масло не было одобрено Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для продажи. Тем не менее, некоторые страховки могут покрывать стоимость экспериментального лечения. Масло производится совместно британскими Croda International и SHS International. SHS International является мировым дистрибьютором масла.