Разработка препаратов для лечения редких заболеваний

Что такое препарат-сирота и что такое Закон о наркотиках-сиротах? Почему исследования и разработки для этих лекарств важны и каковы барьеры?

Что такое препарат для сирот?

Сиротское лекарство - это лекарственное средство (фармацевтическое), которое остается недостаточно разработанным из-за отсутствия компании, способной найти этот препарат выгодным. Часто причина того, что препарат не приносит прибыли, заключается в том, что относительно мало людей будут покупать его, если сравнивать его с исследованиями и разработками, необходимыми для его производства. Проще говоря, лекарства от сирот - это те, на которых компании не рассчитывают заработать много денег, а вместо этого направляют свои усилия на наркотики, которые принесут деньги.

Почему некоторые наркотики являются "лекарствами-сиротами"

Фармацевтические (лекарственные) и биотехнологические компании постоянно исследуют и разрабатывают новые лекарства для лечения заболеваний, и новые лекарства часто появляются на рынке. С другой стороны, люди, которые страдают редкими заболеваниями или расстройствами, не обращают внимания на то же самое исследование лекарств для своих болезней. Это связано с тем, что их число невелико, и поэтому потенциальный рынок для новых лекарств для лечения этих редких заболеваний (обычно называемых «лекарствами-сиротами») также невелик.

Редкое заболевание встречается у менее чем 200 000 человек в Соединенных Штатах или менее чем у 5 на 10 000 человек в Европейском Союзе. Правительственные регулирующие органы в Соединенных Штатах и ​​Европейском Союзе, таким образом, предприняли шаги для уменьшения этого неравенства в разработке лекарств

Стимулы, чтобы увеличить развитие наркотиков сирот

Признавая, что в США не было разработано адекватных лекарств от редких заболеваний и что фармацевтические компании действительно понесли бы финансовые потери при разработке лекарств от редких состояний, Конгресс США принял Закон о наркотиках для сирот в 1983 году.

Офис по разработке продуктов для сирот в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отвечает за обеспечение безопасности и эффективности лекарств на рынке в Соединенных Штатах. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (OOPD) создало FDA для оказания помощи в разработке лекарственных средств для лечения редких заболеваний (и других медицинских препаратов для лечения редких заболеваний), включая предоставление исследовательских грантов.

Сиротские лекарства, как и другие лекарства, все еще должны быть найдены безопасными и эффективными с помощью исследований и клинических испытаний, прежде чем FDA одобрит их для маркетинга.

Закон США о наркотиках-сиротах 1983 года

Закон о лекарственных средствах для сирот предлагает стимулы для побуждения компаний к разработке лекарств (и других медицинских препаратов) для небольших рынков людей с редкими расстройствами (в США 47 процентов редких расстройств затрагивают менее 25 000 человек). Эти стимулы включают в себя:

• Федеральные налоговые вычеты за проведенное исследование (до 50 процентов затрат) на разработку препарата-сироты.
• Гарантированная 7-летняя монополия на продажу лекарств для первой компании, получившей одобрение FDA на маркетинг конкретного лекарства. Это относится только к утвержденному применению препарата. Еще одна заявка на другое использование может также быть одобрена FDA, и компания будет иметь эксклюзивные права на маркетинг препарата для этого использования.
• Отказ от сборов за одобрение лекарств и ежегодных сборов за продукты FDA.

До принятия Закона о наркотиках для сирот было мало лекарств для лечения редких заболеваний. После принятия этого закона FDA одобрило более 200 препаратов для лечения редких заболеваний в США.

Влияние Закона о наркотиках для сирот в фармацевтических препаратах США

С тех пор, как в 1983 году появился Закон о наркотиках для сирот, он был ответственным за разработку многих лекарств. К 2012 году было одобрено не менее 378 лекарств, и их число продолжает расти.

Пример лекарств, доступных в связи с Законом о наркотиках для сирот

К числу одобренных препаратов относятся такие, как:

• Адренокортикотропный гормон (АКТГ) для лечения детских спазмов
• Тетрабензин для лечения хореи у людей с болезнью Гентингтона
• Ферменто-заместительная терапия для людей с нарушениями накопления гликогена, болезнью Помпе

Международные исследования и разработки для лекарств-сирот

Как и Конгресс США, правительство Европейского Союза (ЕС) признало необходимость расширения исследований и разработок препаратов для лечения редких заболеваний.

Комитет по сиротским лекарственным средствам

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA), основанное в 1995 году, отвечает за обеспечение безопасности и эффективности лекарств на рынке в ЕС. Он объединяет научные ресурсы 25 стран-членов ЕС. В 2000 году был создан Комитет по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний (COMP) для контроля за разработкой лекарственных средств для лечения редких заболеваний в ЕС.

Положение о бесхозных лекарственных средствах

Регламент о лекарственных средствах для лечения редких заболеваний, принятый Европейским советом, обеспечивает стимулы для разработки лекарственных средств для лечения редких заболеваний (и других лекарственных средств для лечения редких заболеваний) в ЕС, в том числе:

• Отказ от сборов, связанных с процессом утверждения маркетинга.
• Гарантированная 10-летняя монополия на продажу лекарств для первой компании, получившей одобрение EMEA на маркетинг препарата. Это относится только к утвержденному применению препарата.
• Маркетинговая авторизация сообщества - это централизованная процедура авторизации маркетинга, которая распространяется на все государства-члены ЕС.
• Протокольная помощь, означающая предоставление научных консультаций фармацевтическим компаниям о различных тестах и ​​клинических испытаниях, необходимых для разработки лекарственного средства.

Регламент о лекарственных средствах для лечения редких заболеваний оказал в ЕС такое же благотворное влияние, как и Закон США о лекарственных средствах для лечения редких заболеваний, значительно расширив разработку и сбыт лекарственных средств для лечения редких заболеваний.

Итог Закона о наркотиках для сирот

В настоящее время существует много споров по поводу Закона о лекарствах для сирот, с необходимостью лечения редких заболеваний с одной стороны шкалы и вопросов об устойчивости с другой. К счастью, эти действия, как в Соединенных Штатах, так и в Европе, повысили осведомленность о многих редких заболеваниях, которые, если их объединить, не так уж редки.