RAEB - рефрактерная анемия с избытком бластов

Рефрактерная анемия с избытком бластов, или RAEB, относится к расстройству кроветворных клеток. RAEB является одним из семи типов таких расстройств, или миелодиспластических синдромов (MDS), признанных классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), которая различает две категории RAEB: RAEB-1 и RAEB-2.

Обе формы обычно имеют сложный прогноз: опубликованное среднее время выживания (в настоящее время датированное) колеблется от 9 до 16 месяцев. RAEB также связан с повышенным риском прогрессирования острого миелоидного лейкоза - рака кроветворных клеток костного мозга.

Понимание RAEB, тип MDS

Миелодиспластический синдром, или MDS, относится к семейству редких заболеваний крови, при которых костный мозг не продуцирует достаточно здоровых эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов. RAEB является относительно распространенным типом MDS, и, к сожалению, это форма MDS с более высоким риском.

Как и другие формы MDS, RAEB обычно поражает людей старше 50 лет, но может встречаться и у более молодых людей, и его причина в настоящее время неизвестна.

Когда у человека есть форма MDS, такая как RAEB, костный мозг может производить много недоразвитых или незрелых клеток, которые часто имеют странные формы, размеры или внешний вид по сравнению со здоровыми. Эти ранние, ювенильные версии клеток крови называются бластными клетками - термин, который довольно часто используется при обсуждении лейкемии. Действительно, сегодня многие ученые рассматривают МДС как форму рака крови и костного мозга.

Различные системы классификации были использованы для этих расстройств. Система классификации ВОЗ пытается определить типы МДС с учетом прогноза для данного заболевания. В настоящее время ВОЗ признает 7 типов MDS, и вместе RAEB-1 и RAEB-2 составляют около 35-40 процентов всех случаев MDS.

• Рефрактерная цитопения с однополостной дисплазией (RCUD)
• Рефрактерная анемия с кольцевыми сидеробластами (RARS)
• Рефрактерная цитопения с многолинейной дисплазией (РЦМД)
• Рефрактерная анемия с избытком бластов-1 (РАИБ-1)
• Рефрактерная анемия с избытком бластов-2 (РАИБ-2)
• Миелодиспластический синдром, неклассифицированный (MDS-U)
• Миелодиспластический синдром, связанный с изолированным дель (5q)

Приведенные выше названия часто относятся к тому, как появляются клетки крови и костного мозга при исследовании под микроскопом. Фамилия в приведенном выше списке, однако, определяется определенной мутацией или изменением хромосом в генетическом материале кроветворных клеток костного мозга.

В случае РАИБ (оба типа) название состоит из двух частей: рефрактерная анемия; и лишние взрывы. В общем, анемия - это недостаток здоровых эритроцитов. Рефрактерная анемия означает, что анемия не вызвана какой-либо из известных распространенных причин анемии, и что анемия, как правило, корректируется только при переливании крови. Когда у человека рефрактерная анемия и анализы показывают большее количество незрелых бластных клеток, чем обычно, это рефрактерная анемия с избытком бластов.

Человек с РАИБ может иметь низкие показатели в других клетках, образованных костным мозгом. Люди с РАИБ могут иметь рефрактерную анемию (низкий уровень эритроцитов), рефрактерную нейтропению (низкий уровень нейтрофилов), рефрактерную тромбоцитопению (низкий уровень тромбоцитов) или комбинацию этих трех факторов.

РАЭБ - форма МДС высокого риска

Для пациентов с диагнозом МДС важно определить уровень риска. Некоторые формы МДС имеют низкий риск, другие - средний риск, а другие - высокий риск. И RAEB, и RCMD считаются формами МДС высокого риска. Тем не менее, не все пациенты с РАИБ имеют одинаковый прогноз. В игру вступают другие факторы, такие как возраст, общее состояние здоровья, особенности заболевания и генетика задействованных костеобразующих клеток.

диагностика

При подозрении на МДС следует провести биопсию и аспирацию костного мозга. Это включает в себя получение образцов костного мозга и отправку их в лабораторию для анализа и интерпретации.

Диагноз ставится на основании того, как клетки появляются под микроскопом, как они окрашиваются различными наборами красителей и маркеров, которые включают использование антител в качестве меток, и, в случае более продвинутых подтипов MDS, то, что называется проточной цитометрией, Проточная цитометрия - это метод, который позволяет идентифицировать и сортировать клетки с определенными характеристиками из большей популяции клеток в данном образце.

Типы

Обе формы (1 и 2) РАИБ связаны с риском развития острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Кроме того, пациент с МДС высокого риска, такой как RAEB, может умереть от недостаточности костного мозга без прогрессирования до ОМЛ, и поэтому состояние часто само по себе опасно для жизни, без прогрессирования лейкемии.

RAEB-связанная терминология

Классификация RAEB зависит от понимания нескольких терминов:

• Количество взрыва костного мозга : Образец вашего костного мозга получен, и количество аномальных, незрелых бластных клеток измеряется.
• Периферический анализ крови: Образец вашей крови из вены берется с помощью иглы, и измеряется количество аномальных, незрелых бластных клеток.
• Ауэр стержни : Это то, что доктора будут искать, когда увидят ваши взрывы под микроскопом. Несмотря на то, что их называют ауэрскими «прутьями», они на самом деле бывают разных форм и размеров. Они маленькие - меньше ядра, и они находятся внутри цитоплазмы. Часто они имеют игольчатую форму с заостренными концами, но могут быть запятыми, ромбовидными или длинными и более прямоугольными.

На основании наличия или отсутствия вышеупомянутых результатов, человек определен, чтобы иметь или RAEB-1 или RAEB-2 следующим образом:

Пациентам ставится диагноз РАЭБ-1, если у них было (1) количество взрыва в костном мозге между 5 и 9 процентами по меньшей мере из 500 клеток или (2) периферическое количество взрыва между 2 и 4 процентами по крайней мере из 200 клеток и (3) отсутствующие стержни Ауэра. Наличие критерия 1 или 2 плюс 3 классифицирует случай MDS как RAEB-1.

Вероятность превращения RAEB-1 в острый миелоидный лейкоз оценивается примерно в 25 процентов.

Пациентам ставится диагноз РАЭБ-2, если у них было (1) количество взрыва в костном мозге между 10 и 19 процентами от по меньшей мере 500 клеток или (2) периферическое количество взрыва от 5 до 19 процентов от как минимум 200 клеток или (3) обнаруживаемые стержни Ауэра. Наличие любого из критериев 1, 2 или 3 классифицирует случай MDS как RAEB-2.

Подсчитано, что вероятность превращения RAEB-2 в острый миелоидный лейкоз может достигать 33-50%.

Что такое РАЭБ-Т?

Вы можете встретить фразу «рефрактерная анемия с избытком бластов в процессе трансформации» или RAEB-T. Этот термин фактически был исключен из текущей классификации ВОЗ миелодиспластических синдромов.

Большинство пациентов, ранее принадлежавших к этой категории, теперь классифицируются как страдающие острым миелолейкозом. В другой системе классификации, франко-американо-британской (FAB-классификация), пациенты были отнесены к категории RAEB-T, если они имели (1) количество взрыва в костном мозге от 20 до 30 процентов, (2) периферийное количество взрыва не менее 5 процентов, или (3) обнаруживаемые стержни Ауэра, независимо от количества взрыва.

По-прежнему существуют некоторые противоречия в отношении ценности классификации RAEB-T, как в системе FAB, отдельно от «AML-20-30», как в системе ВОЗ. В нескольких крупных клинических испытаниях в последние годы использовался термин RAEB-T, несмотря на изменения в системе классификации ВОЗ.Суть в том, что для пациентов и медицинских работников, по-видимому, важно знать, что терминология частично совпадает, чтобы не упустить возможность участвовать в клиническом исследовании.

Как лечат РАЭБ?

Лечение RAEB отличается для разных сценариев. Возраст и общее состояние здоровья человека могут влиять на такие решения о лечении. Пациенты с РАИБ должны получать обновленную информацию о своих прививках, и курильщикам с РАИБ рекомендуется бросить курить. Признаки того, что РАЭБ может прогрессировать, включают частые инфекции, аномальное кровотечение, кровоподтеки и необходимость более частых переливаний крови.

Не все пациенты с МДС нуждаются в немедленном лечении, но пациенты с низким уровнем симптомов (анемия, тромбоцитопения, нейтропения с рецидивирующими инфекциями) делают это, и это включает в себя большинство пациентов с МДС высокого или очень высокого риска (включая RAEB-2, который представляет самый высокий оценка МДС с самым плохим прогнозом).

Практические рекомендации Национальной комплексной онкологической сети (NCCN) включают общее состояние здоровья и работоспособность индивидуума, Международную прогностическую систему оценки (IPSS) и пересмотренные категории риска MDS IPSS (IPSS-R), а также другие характеристики заболеваний, помогающие принимать управленческие решения. Однако не существует единого подхода к лечению лиц с РАИБ.

Как правило, существует три категории лечения: поддерживающее лечение, низкоинтенсивное лечение и высокоинтенсивное лечение. Эти процедуры объясняются ниже:

• Поддерживающая терапия включает антибиотики при инфекциях и переливания эритроцитов и тромбоцитов для симптоматического низкого уровня.
• Низкоинтенсивная терапия включают факторы роста клеток крови, другие агенты, такие как азацитидин и децитабин, иммуносупрессивная терапия и химиотерапия низкой интенсивности. Эти методы лечения могут проводиться амбулаторно и могут улучшить симптомы и качество жизни, но они не излечивают состояние.
• Высокоинтенсивная терапия включают интенсивную комбинацию химиотерапии и аллогенной трансплантации костного мозга. Эти методы лечения требуют госпитализации и сопряжены с риском возникновения опасных для жизни побочных эффектов, но они также могут улучшить показатели крови быстрее, чем менее интенсивная терапия, и могут изменить обычное состояние. Только определенные лица являются кандидатами на лечение высокой интенсивности.

Клинические испытания также вариант для некоторых пациентов. Не так давно, фактически, было клиническое исследование, демонстрирующее преимущества децитабина по сравнению с лучшим поддерживающим лечением у пожилых пациентов с анемией с избытком бластов в процессе трансформации (RAEBt).

Слово от DipHealth

Если у вас был диагностирован RAEB-1, RAEB-2 или у вас другой тип MDS, который можно было бы считать высокорисковым, поговорите с вашей медицинской командой о ваших возможностях.

Для пациентов с МДС высокого риска, азацитидин (5-AZA, Vidaza) и децитабин (Dacogen) являются двумя препаратами, одобренными FDA для MDS, которые может рассмотреть команда, отвечающая за ваше лечение. Эти препараты являются так называемыми гипометилирующими агентами.

Несколько консенсусных групп указали, что для MDS с более высоким риском аллогенную HSCT (трансплантацию костного мозга) или терапию гипометилирующими агентами следует начинать немедленно. Аллогенная HSCT (пересадка костного мозга от донора) является единственным потенциально лечебным подходом к MDS, но, к сожалению, это реалистичный вариант для слишком небольшого числа пациентов из-за старшей возрастной группы, пораженной MDS, с сопутствующим хроническим здоровьем условия и другие специфические для пациента факторы.